La Food and Drug Administration degli Stati Uniti approva il primo trattamento contro il cancro basato sul trucco genetico

Il cancro è tradizionalmente riconosciuto da dove si sviluppa nel corpo. Forme di cancro al seno nel seno, forme di cancro ai polmoni nei polmoni e così via. Anche quando il cancro si è diffuso in una parte diversa del corpo, è determinato dalla sua posizione originale. Se il cancro del colon-retto si diffonde al cervello, ad esempio, si parla di cancro del colon-retto metastatico, non di cancro al cervello. Ma molti medici, tra cui Shayma Master Kazmi, MD, RPh, un oncologo medico presso il nostro ospedale di Filadelfia, chiamano questo pensiero antiquato. “Pensavamo ai tumori in termini di dove sono iniziati”, afferma il dott. Kazmi. “Ora stiamo ampliando le nostre opinioni sul cancro per non limitarci a un punto di partenza, ma per vedere il suo design, il modo in cui il cancro si diffonde, il modo in cui cresce e cosa fa funzionare il cancro”.

trattamento innovativo

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha sostenuto questa prospettiva a maggio, quando ha compiuto il passo fondamentale di approvare un trattamento del cancro basato non sul sito primario di un tumore, ma su una caratteristica genetica specifica trovata nel DNA del cancro. L’approvazione consente un’ispezione dell’inibitore del farmaco Bembroleezzomab point (Keytruda ^®) per l’uso nel trattamento di pazienti con tumori metastatici inoperabili che hanno una delle due caratteristiche genetiche specifiche, chiamate instabilità dei microsatelliti (MSI-H) e deficit di riparazione del mismatch (dMMR). Queste mutazioni genetiche rendono difficile la riparazione del DNA di una cellula, il che può portare a un tipo di crescita cellulare incontrollata che causa la formazione e la crescita di molti tumori. La decisione segna la prima volta nella sua storia che la Food and Drug Administration ha approvato un trattamento del cancro basato su un tratto genetico. “Questa decisione di fondamentale importanza della Food and Drug Administration (FDA) che cambia il paradigma è un altro esempio di come determinare le future terapie contro il cancro”, afferma Murray Markman, MD, capo della medicina e della scienza, Cancer Treatment Centers, of America. ^® (CTCA).

Gli inibitori del checkpoint come pembrolizumab sono farmaci immunoterapici progettati per interrompere la comunicazione, comune tra alcune cellule tumorali e le cellule T che combattono le malattie, che consentono al cancro di nascondersi dal sistema immunitario. Le cellule immunitarie sono quasi come le forze di polizia del corpo, in quanto controllano altre cellule mentre passano attraverso determinati posti di blocco per determinare se rappresentano una minaccia che deve essere neutralizzata, come infezioni o malattie. Ma poiché il cancro è costituito da cellule del corpo non funzionanti, alcune cellule tumorali possono mascherare la loro minaccia inviando segnali ingannevoli ai recettori proteici, che si trovano sulla superficie delle cellule immunitarie, mentre passano attraverso i checkpoint. Gli inibitori del checkpoint sono così chiamati perché agiscono bloccando quei recettori ed esponendo il cancro come dannoso e pronto ad attaccare. Se non fosse per questi checkpoint, il sistema immunitario potrebbe attaccare le cellule sane. L’obiettivo degli inibitori del checkpoint è proteggere le cellule sane consentendo al tempo stesso al sistema immunitario di riconoscere il rischio di cancro. Ma non sempre funziona come previsto e gli scienziati stanno ancora cercando di capirne il motivo.

Primo passo enorme

“Questi farmaci frenano il sistema immunitario in modo che le nostre cellule T possano cercare un antigene estraneo”, afferma il dott. Markman. “La domanda è: quali cellule cancerose troveranno quando rilasciano i freni? Cosa stanno attaccando?” Pembrolizumab, ad esempio, produce risultati positivi circa il 20% del tempo in cui viene utilizzato. Sebbene i ricercatori non sappiano perché funziona in alcuni pazienti e non in altri, ciò che hanno scoperto è che i difetti di MSI-H e/o dMMR si trovano nei tumori in cui il farmaco ha mostrato risultati positivi, indipendentemente da dove si trova il tumore. . Situato. Infatti, questi difetti si riscontrano in diversi pazienti, in tutti i tipi di cancro. L’MSI-H viene rilevato nel 15% di tutti gli adenomi del colon-retto, nonché nei pazienti con cancro della vescica, della mammella, della prostata e della tiroide.

Finora, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato inibitori del checkpoint per il trattamento di diversi tipi di cancro, ma solo in base a dove si formano nel corpo, come polmone, vescica e reni. I farmaci sono anche approvati per il trattamento del linfoma di Hodgkin e del melanoma metastatico. Adottando questa nuova approvazione esclusivamente sul tratto genetico specifico del cancro, la FDA sta facendo il “grande primo passo” per cambiare il modo in cui il cancro viene trattato in futuro, afferma il dott. Kazemi. “È molto eccitante che la FDA sia stata così progressista nel cambiare le sue opinioni sul trattamento convenzionale del cancro”, dice. “Non vogliamo essere vincolati dall’origine del cancro. Vogliamo attaccarlo al suo centro, il suo meccanismo di guida”.

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