Perché alcuni farmaci antitumorali funzionano con loro e non con altri?

I ricercatori di W. Hen stanno conducendo una sperimentazione clinica su un nuovo farmaco antitumorale e il trattamento spesso non funziona per la maggior parte dei pazienti. Ma a volte un particolare paziente risponde così bene che il cancro smette di crescere o addirittura scompare completamente. Questi pazienti sono così unici che gli scienziati hanno un nome speciale per loro: rinoceronte. Conosciuti anche come responsivi eccezionali, questi pazienti straordinari sono ora oggetto di ricerche approfondite sul perché mostrano risposte così positive quando altri non lo fanno e su come l’apprendimento può aiutare altri pazienti.

“Questo è il Santo Graal del trattamento del cancro: trovare ciò che rende questi pazienti unici. È la soluzione miracolosa che può aiutare a combattere il cancro in un particolare paziente”. – Arturo Loaiza-Bonilla, MD, MSEd, FACP – Chief, Clinical Oncology and Medical Director for Research presso il nostro ospedale di Philadelphia

Lo studio getta nuova luce

In passato, se solo 1 paziente su 10 avesse risposto a un nuovo farmaco, i ricercatori presumevano che il trattamento non fosse efficace per questo tipo di cancro e avrebbe interrotto questo tipo di ricerca. Ma uno studio pubblicato nel 2012 ha cambiato il pensiero convenzionale sui responder eccezionali. Lo studio ha indicato che un paziente con cancro alla vescica avanzato che ha partecipato a uno studio clinico ha avuto una “risposta notevole” alla terapia mirata che era chiaramente distinta dagli altri 44 partecipanti allo studio. Quindi i ricercatori hanno deciso di scavare più a fondo. Dopo il test molecolare del DNA tumorale di una donna, i ricercatori hanno scoperto due rare mutazioni genetiche nella maggior parte dei pazienti con cancro alla vescica. Ma quando sono presenti mutazioni, rendono il tumore più ricettivo al trattamento.

I ricercatori hanno già scoperto che dal 10 al 20 per cento dei tumori in pazienti con risposta eccezionale presenta un numero insolitamente alto di mutazioni genetiche, che possono aumentare le probabilità che i tumori rispondano ai farmaci immunoterapici. Questo significa che l’identificazione di biomarcatori predittivi, o mutazioni di ADN únicas en les células tumorales de respondedores excepcionales, puede ayudar e los investigadores a diseñar medicamentos para atacar esas misón el tumor cancer mutaciones de encuentes en sépendes il corpo. “Ora sappiamo che quando il tuo tumore ha una certa caratteristica, è più probabile che risponda all’immunoterapia, motivo per cui funzionerà molto meglio”, afferma il dottor Bonilla. “I pazienti hanno questo vantaggio che prima non avevano”.

In che modo i test genomici avanzati possono aiutare?

Forti di questa nuova conoscenza, gli esperti incoraggiano i pazienti a parlare con il proprio medico di test genomici avanzati se il loro cancro non risponde ai trattamenti standard. “I pazienti devono essere i loro difensori”, afferma il dottor Bonilla. “Quando ho esaminato alcuni pazienti che non avevano risposto alla chemioterapia, ad esempio, ho scoperto che avevano una specifica mutazione del DNA nel loro tumore, il che significava che erano candidati per un certo tipo di farmaco immunoterapico, cosa che non avremmo fatto. L’ho fatto Non so altrimenti.” Testare i tumori dei pazienti ha un ulteriore vantaggio per il mondo della ricerca e forse per altri pazienti.

Il Dr. Bonilla aggiunge: Più i ricercatori conducono test sui biomarcatori, più è probabile che la comunità scientifica identifichi responsivi eccezionali. “Più responsivi eccezionali studiamo, più possiamo personalizzare i trattamenti per aiutare più persone”, afferma la dott.ssa Bonilla.