米国食品医薬品局は、最初の遺伝子化粧に基づく癌治療を承認します

癌は伝統的に、体のどこで発生するかによって認識されます。乳がんは乳房に発生し、肺がんは肺に発生します。がんが体の別の部分に拡がっている場合でも、元の場所によって決定されます。たとえば、結腸直腸がんが脳に転移した場合、それは脳腫瘍ではなく転移性結腸直腸がんと呼ばれます。しかし、フィラデルフィアにある当院の腫瘍医であるShayma Master Kazmi、MD、RPhを含む多くの医師は、それを昔ながらの考え方と呼んでいます。「私たちは以前、癌がどこから始まったのかという観点から考えていました」とカズミ博士は言います。「私たちは現在、癌についての見解を広げて、出発点に限定するのではなく、その設計、癌の広がり方、成長の仕方、そして癌を機能させるものを見ています。」

革新的な治療

米国食品医薬品局（FDA）は、腫瘍の原発部位ではなく、癌のDNAに見られる特定の遺伝的特徴に基づいて癌治療を承認するという重要な一歩を踏み出したとき、この見方を支持しました。承認することができますKeytruda（薬物阻害剤検査Bembroleezzomabポイント^®）マイクロサテライト不安定性（MSI-H）およびミスマッチ修復欠損症（dMMR）と呼ばれる2つの特定の遺伝的特徴のうちの1つを有する手術不能な転移性腫瘍の患者の治療に使用するため。これらの遺伝子変異は、細胞のDNAがそれ自体を修復することを困難にし、それが多くの腫瘍を形成して成長させる一種の制御されていない細胞成長につながる可能性があります。この決定は、食品医薬品局が遺伝的特性に基づいた癌治療を承認したという歴史上初めてのことです。「パラダイムを変える食品医薬品局（FDA）によるこの非常に重要な決定は、将来の癌治療を決定する方法のもう1つの例です」とアメリカの癌治療センターの医学および科学の責任者であるマレーマークマン医学博士は言います。^®（CTCA）。

ペムブロリズマブなどのチェックポイント阻害剤は、一部の癌細胞と疾患と闘うT細胞の間で一般的なコミュニケーションを妨害するように設計された免疫療法薬であり、癌を免疫系から隠すことができます。免疫細胞は、特定のチェックポイントを通過するときに他の細胞をチェックして、感染や病気など、中和する必要のある脅威をもたらすかどうかを判断するという点で、体の警察とほとんど同じです。しかし、癌は機能していない体細胞で構成されているため、一部の癌細胞は、チェックポイントを通過するときに免疫細胞の表面にあるタンパク質受容体にトリッキーな信号を送信することで脅威を隠すことができます。チェックポイント阻害剤は、それらの受容体をブロックし、癌を有害で攻撃の準備ができているものとして暴露することによって機能するため、そのように名付けられました。これらのチェックポイントがなければ、免疫系は健康な細胞を攻撃する可能性があります。チェックポイント阻害剤の目標は、免疫系が癌のリスクを認識できるようにしながら、健康な細胞を保護することです。しかし、それは常に設計どおりに機能するとは限らず、科学者たちは依然としてその理由を解明しようとしています。

巨大な最初のステップ

「これらの薬は免疫系にブレーキをかけ、T細胞が外来抗原を探すことができるようにします」とマークマン博士は言います。「問題は、ブレーキを解除したときにどの癌細胞を見つけるのか、何を攻撃しているのかということです。」たとえば、ペムブロリズマブは、使用時間の約20％で肯定的な結果をもたらします。研究者は、なぜそれが一部の患者で機能し、他の患者では機能しないのかを知りませんが、MSI-Hおよび/またはdMMRの欠陥は、腫瘍がどこにあるかに関係なく、薬剤が陽性の結果を示した癌に見られるということです。。位置した。実際、これらの欠陥は、あらゆる種類の癌のさまざまな患者に見られます。MSI-Hは、すべての結腸直腸腺腫の15％、および膀胱がん、乳がん、前立腺がん、甲状腺がんの患者で検出されます。

これまでのところ、米国食品医薬品局は、さまざまな種類の癌を治療するためのチェックポイント阻害剤を承認していますが、肺、膀胱、腎臓など、体内のどこで形成されるかに基づいています。これらの薬剤は、ホジキンリンパ腫および転移性黒色腫の治療にも承認されています。癌の特定の遺伝的特徴のみにこの新しい承認を採用することにより、FDAは将来の癌の治療方法を変える「大きな第一歩」を踏み出していると風見博士は言います。「FDAが従来の癌治療に関する見解を変えることに非常に進歩的であったことは非常にエキサイティングです」と彼は言います。「私たちは癌の起源に拘束されたくありません。私たちは癌の核心である駆動メカニズムを攻撃したいと思っています。」

免疫療法が一部の患者には効果的であるが他の患者には効果がない理由についての詳細をご覧ください。