Il nuovo trattamento per la leucemia indica un cambiamento nella lotta contro il cancro

Le cellule T sono armi potenti nella lotta del corpo contro le malattie. Questi linfociti non solo attaccano virus e parassiti, ma si adattano anche a riconoscere minacce specifiche qualora dovessero ripresentarsi. Ma a volte le cellule T hanno bisogno di aiuto, soprattutto quando si tratta di combattere il cancro. Parte di questo aiuto arriva sotto forma di immunoterapia: farmaci che forniscono alle cellule T strumenti extra per aiutarle a trovare e distruggere le cellule tumorali. I farmaci inibitori del checkpoint, ad esempio, sono progettati per bloccare i falsi segnali che impediscono alle cellule T di riconoscere il cancro. Ora, i ricercatori hanno scoperto un nuovo modo per potenziare alcune cellule T, ridisegnandole con un gene aggiuntivo progettato per consentire loro di identificare e attaccare specifiche cellule tumorali. Questo sviluppo è rivoluzionario perché rappresenta un nuovo approccio per aiutare il corpo a combattere i tumori difficili da trattare.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense l’ha definita una “misura storica” ​​e ha approvato l’approccio questa settimana, quando ha approvato un nuovo tipo di immunoterapia, chiamata terapia con cellule T CAR o terapia genica, che fornisce alle cellule T un’altra arma contro di essa . Leucemia linfoblastica acuta (ALL) recidivante o refrattaria in pazienti di età pari o inferiore a 25 anni. “Si tratta di un nuovo entusiasmante sviluppo per il trattamento di pazienti con opzioni di trattamento limitate”, afferma il dottor Murray Markman, capo della medicina e della scienza, Cancer Treatment Centers of America. ^® (CTCA).

Personalizzazione delle cellule T

Il trattamento approvato, tisagenlecleucel (Kymriah ^® ), utilizza cellule immunitarie modificate chiamate cellule T del recettore chimerico dell’antigene (CAR). (L’illusione è un mostro mitico con la testa, il corpo e la coda di diversi animali.) Queste cellule sono personalizzate per ciascun paziente, utilizzando le cellule T del paziente stesso, estratte dal flusso sanguigno in un processo chiamato aferesi. Le cellule vengono quindi inviate a un laboratorio, dove vengono modificate con un gene contenente una proteina che indirizza le cellule T a colpire le cellule B della leucemia con un antigene specifico (CD19) sulla loro superficie. I miliardi di cellule T sovralimentate vengono prodotte e quindi reinfuse nel paziente. L’intero processo dura circa tre settimane. “Stiamo entrando in una nuova frontiera nell’innovazione medica con la capacità di riprogrammare le cellule dei pazienti per attaccare un cancro mortale”, ha affermato in una nota il commissario della FDA, il dott. Scott Gottlieb.

Secondo la Food and Drug Administration, tisagenlecleucel può causare gravi effetti collaterali, tra cui la sindrome da rilascio di citochine (CRS), un flusso tossico di citochine che può portare a sintomi simil-influenzali, febbre alta e/o effetti neurologici potenzialmente letali e/o o altri effetti collaterali. . La Food and Drug Administration (FDA) richiede che gli ospedali che utilizzano il trattamento siano accreditati e formati per riconoscere e gestire la CRS. Oltre all’approvazione di tisagenlecleucel, la FDA ha ampliato l’approvazione di tocilizumab (Actemra ^® ) per il trattamento della CRS e specifica che la terapia con cellule CAR T non deve essere somministrata a meno che tocilizumab non sia immediatamente disponibile. Inoltre, poiché il CD19 è presente nelle cellule B sane, tisagenlecleucel può uccidere anche queste cellule, aumentando il rischio di infezione.

Trattamento rivoluzionario per la leucemia

Emily Whitehead è una delle prime pazienti in terapia con cellule T CAR che aveva 6 anni quando è stata curata al Children’s Hospital di Philadelphia in una storia apparsa nella serie PBS. Cancro: l’imperatore di tutte le malattie . Emily era sull’orlo della morte quando le è stata somministrata una dose di cellule CAR T che erano state modificate da un virus derivato dal virus dell’immunodeficienza umana (HIV). Emily ora ha 12 anni e non mostra segni di malattia attiva. È apparso con i suoi genitori a un’udienza della FDA sul trattamento. Emily aveva TUTTO, un tipo di cancro in cui il midollo osseo produce troppi linfociti difettosi.

In molti casi, ALL viene trattata con successo con chemioterapia, trapianto di cellule staminali o terapia mirata. Ma in alcuni casi, questi trattamenti non producono risultati sufficienti e la malattia diventa molto resistente. In uno studio clinico, 52 pazienti su 63 (82%) con cellule B recidivate o refrattarie non hanno mostrato segni di malattia entro tre mesi dal trattamento con tisagenlecleucel. Sono in corso dozzine di studi clinici per determinare se le cellule CAR T potrebbero essere un’opzione di trattamento per altri tumori del sangue, inclusi il linfoma e altri tipi di leucemia, nonché i tumori con tumori solidi, come il cervello e il cancro materno. “Saranno necessari ulteriori sforzi di ricerca per determinare il ruolo di questo approccio alquanto nuovo nella gestione del cancro”, afferma il dott. Markman.

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