白血病の新しい治療法は、癌との闘いの変化を示しています

T細胞は体の病気との戦いにおいて強力な武器です。これらのリンパ球は、ウイルスや寄生虫を攻撃するだけでなく、それらが再び発生した場合に特定の脅威を認識するように適応します。しかし、特に癌との闘いに関しては、T細胞が助けを必要とすることがあります。その助けのいくつかは免疫療法の形でもたらされます—T細胞に癌細胞を見つけて破壊するのを助ける追加のツールを与える薬。たとえば、チェックポイント阻害薬は、T細胞が癌を認識するのを妨げる誤った信号をブロックするように設計されています。現在、研究者は特定のT細胞をブーストする新しい方法を発見し、特定の癌細胞を識別して攻撃できるように設計された追加の遺伝子でそれらを再設計しました。この開発は、体が治療が難しい癌と戦うのを助けるための新しいアプローチを表すため、画期的です。

米国食品医薬品局（FDA）はこれを「歴史的措置」と呼び、今週、T細胞に別の武器を与えるCART細胞療法または遺伝子治療と呼ばれる新しいタイプの免疫療法を承認したときにこのアプローチを承認しました。 。25歳以下の患者における再発性または難治性の急性リンパ芽球性白血病（ALL）。「これは、治療の選択肢が限られている患者を治療するための刺激的な新しい開発です」と、アメリカの癌治療センターの医学および科学の責任者であるマレー・マークマン博士は言います。^®（CTCA）。

T細胞のカスタマイズ

承認された治療、tisagenlecleucel（Kymriahは^®）、用途は、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞と呼ばれる免疫細胞を改変しました。（錯覚は、さまざまな動物の頭、体、尾を持つ神話上の怪物です。）これらの細胞は、アフェレーシスと呼ばれるプロセスで血流から抽出された患者自身のT細胞を使用して、各患者に合わせてカスタマイズされます。次に、細胞は実験室に送られ、そこで、表面に特定の抗原（CD19）を持つ白血病B細胞を標的とするようにT細胞を誘導するタンパク質を含む遺伝子で修飾されます。数十億の過給されたT細胞が産生され、患者に注入されます。全体のプロセスは約3週間かかります。FDAのスコット・ゴットリーブ委員は声明のなかで、「私たちは、患者の細胞を再プログラムして致命的な癌を攻撃する能力を備えた、医療革新の新たなフロンティアに突入している」と述べた。

食品医薬品局によると、チサゲンレクロイセルは、サイトカイン放出症候群（CRS）、インフルエンザ様症状、高熱、および/または生命を脅かす神経学的影響を引き起こす可能性のあるサイトカインの有毒な洪水を含む深刻な副作用を引き起こす可能性があります。または他の副作用。。食品医薬品局（FDA）は、治療を使用する病院がCRSを認識し、管理するための認定と訓練を受けることを要求しています。tisagenlecleucelの承認のほかに、FDAは、トシリズマブの承認（アクテムラ拡大してきました^® CRSを治療し、トシリズマブがすぐに利用可能でない限り、CAR T細胞療法が与えられるべきでないことを指定する）を。また、CD19は健康なB細胞に存在するため、チサゲンレクロイセルはこれらの細胞も殺すことができ、感染のリスクを高めます。

白血病の革新的な治療

エミリーホワイトヘッドは、フィラデルフィア小児病院で治療を受けたときに6歳だった最初のCAR T細胞療法患者の1人であり、PBSシリーズに登場したストーリーです。癌：すべての病気の皇帝。エミリーは、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に由来するウイルスによって改変されたCAR T細胞を投与されたとき、死の危機に瀕していた。エミリーは現在12歳で、活動性疾患の兆候は見られません。彼は両親と一緒に治療について聞いたFDAに現れました。エミリーはALLを持っていました。これは、骨髄が欠陥のあるリンパ球を作りすぎるタイプの癌です。

多くの場合、ALLは化学療法、幹細胞移植、または標的療法でうまく治療されます。しかし、場合によっては、これらの治療法では十分な結果が得られず、病気は非常に抵抗力があります。臨床試験では、再発または難治性のB細胞を有する63人の患者のうち52人（82％）が、チサゲンレクロイセルによる治療から3か月以内に疾患の兆候を示さなかった。CAR T細胞が、リンパ腫や他の種類の白血病を含む他の血液癌、および脳や母体の癌などの固形腫瘍を伴う癌の治療選択肢になり得るかどうかを判断するために、数十の臨床試験が進行中です。「癌管理におけるこのやや新しいアプローチの役割を決定するには、追加の研究努力が必要になるでしょう」とマークマン博士は言います。

血液がんの診断と治療を専門とするがん治療の分野である血液腫瘍学の詳細をご覧ください。