La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprueba el primer tratamiento contra el cáncer basado en la composición genética

El cáncer se reconoce tradicionalmente por el lugar del cuerpo en el que se desarrolla. El cáncer de mama se forma en la mama, el cáncer de pulmón se forma en los pulmones, etc. Incluso cuando el cáncer se ha diseminado a una parte diferente del cuerpo, está determinado por su ubicación original. Si el cáncer colorrectal se disemina al cerebro, por ejemplo, se denomina cáncer colorrectal metastásico, no cáncer cerebral. Pero muchos médicos, incluido Shayma Master Kazmi, MD, RPh, oncólogo médico de nuestro Hospital en Filadelfia, llaman a eso pensamiento anticuado. «Solíamos pensar en los cánceres en términos de dónde comenzaron», dice el Dr. Kazmi. «Ahora estamos ampliando nuestras opiniones sobre el cáncer para no limitarnos a un punto de partida, sino para ver su diseño, la forma en que el cáncer se propaga, la forma en que crece y lo que hace que el cáncer funcione».

tratamiento innovador

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) respaldó esta perspectiva en mayo, cuando tomó el paso crítico de aprobar un tratamiento contra el cáncer basado no en el sitio primario del tumor, sino en una característica genética específica que se encuentra en el ADN del cáncer. La aprobación permite una inspección de inhibidores de drogas Bembroleezzomab point (Keytruda ^®) para su uso en el tratamiento de pacientes con tumores metastásicos inoperables que tienen una de dos características genéticas específicas, llamadas inestabilidad de microsatélites (MSI-H) y deficiencia de reparación de desajustes (dMMR). Estas mutaciones genéticas dificultan que el ADN de una célula se repare a sí mismo, lo que puede conducir a un tipo de crecimiento celular descontrolado que hace que se formen y crezcan muchos tumores. La decisión marca la primera vez en su historia que la Administración de Drogas y Alimentos ha aprobado un tratamiento contra el cáncer basado en un rasgo genético. “Esta decisión de importancia crítica de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) que cambia el paradigma es otro ejemplo de cómo determinar las futuras terapias contra el cáncer”, dice Murray Markman, MD, jefe de medicina y ciencia, Cancer Treatment Centers, of America. ^® (CTCA).

Los inhibidores de puntos de control como el pembrolizumab son medicamentos de inmunoterapia diseñados para interrumpir la comunicación, común entre algunas células cancerosas y las células T que combaten enfermedades, que permiten que el cáncer se esconda del sistema inmunológico. Las células inmunes son casi como la fuerza policial del cuerpo, ya que controlan otras células a medida que pasan por ciertos puntos de control para determinar si representan una amenaza que deba ser neutralizada, como una infección o una enfermedad. Pero debido a que el cáncer está formado por células corporales que no funcionan, algunas células cancerosas pueden enmascarar su amenaza enviando señales engañosas a los receptores de proteínas, que se encuentran en la superficie de las células inmunes, cuando pasan por los puntos de control. Los inhibidores de puntos de control se denominan así porque funcionan bloqueando esos receptores y exponiendo el cáncer como dañino y listo para atacar. Si no fuera por estos puntos de control, el sistema inmunológico podría atacar las células sanas. El objetivo de los inhibidores de los puntos de control es mantener protegidas las células sanas y, al mismo tiempo, permitir que el sistema inmunológico reconozca el riesgo de cáncer. Pero no siempre funciona como se diseñó y los científicos todavía están tratando de averiguar por qué.

Enorme primer paso

«Estos medicamentos frenan el sistema inmunológico para que nuestras células T puedan buscar un antígeno extraño», dice el Dr. Markman. «La pregunta es: ¿Qué células cancerosas van a encontrar cuando suelten los frenos? ¿Qué están atacando?» El pembrolizumab, por ejemplo, produce resultados positivos alrededor del 20 por ciento del tiempo que se usa. Si bien los investigadores no saben por qué funciona en algunos pacientes y no en otros, lo que han descubierto es que los defectos en MSI-H y / o dMMR se encuentran en cánceres en los que el fármaco ha mostrado resultados positivos, independientemente de dónde se encuentre el tumor. . Situado. De hecho, estos defectos se encuentran en diferentes pacientes, en todos los tipos de cáncer. El MSI-H se detecta en el 15 por ciento de todos los adenomas colorrectales, así como en pacientes con cáncer de vejiga, mama, próstata y tiroides.

Hasta ahora, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Ha aprobado inhibidores de puntos de control para tratar diferentes tipos de cáncer, pero solo en función del lugar del cuerpo en el que se forman, como los pulmones, la vejiga y los riñones. Los medicamentos también están aprobados para tratar el linfoma de Hodgkin y el melanoma metastásico. Al adoptar esta nueva aprobación únicamente en el rasgo genético específico del cáncer, la FDA está dando el «gran primer paso» para cambiar la forma en que se trata el cáncer en el futuro, dice el Dr. Kazemi. «Es muy emocionante que la FDA haya sido tan progresista en cambiar sus puntos de vista sobre el tratamiento convencional del cáncer», dice. «No queremos estar limitados por el origen del cáncer. Queremos atacarlo en su núcleo, su mecanismo impulsor».

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