El nuevo tratamiento para la leucemia apunta a un cambio en la lucha contra el cáncer

Las células T son armas poderosas en la lucha del cuerpo contra las enfermedades. Estos linfocitos no solo atacan virus y parásitos, sino que también se adaptan para reconocer amenazas específicas en caso de que vuelvan a surgir. Pero a veces las células T necesitan ayuda, especialmente cuando se trata de combatir el cáncer. Parte de esa ayuda viene en forma de inmunoterapia: medicamentos que brindan a las células T herramientas adicionales para ayudarlas a encontrar y destruir las células cancerosas. Los medicamentos inhibidores de puntos de control, por ejemplo, están diseñados para bloquear las señales falsas que impiden que las células T reconozcan el cáncer. Ahora, los investigadores han descubierto una nueva forma de estimular ciertas células T, rediseñándolas con un gen adicional diseñado para permitirles identificar y atacar células cancerosas específicas. Este desarrollo es innovador porque representa un nuevo enfoque para ayudar al cuerpo a combatir cánceres difíciles de tratar.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo calificó como una «medida histórica» ​​y aprobó el enfoque esta semana, cuando aprobó un nuevo tipo de inmunoterapia, llamada terapia de células T con CAR o terapia génica, que les da a las células T otra arma contra ella. . Leucemia linfoblástica aguda (LLA) recidivante o refractaria en pacientes de 25 años o menos. «Este es un avance nuevo y emocionante para el tratamiento de pacientes con opciones de tratamiento limitadas», dice el Dr. Murray Markman, jefe de medicina y ciencia, Cancer Treatment Centers of America. ^® (CTCA).

Personalización de células T

El tratamiento aprobado, tisagenlecleucel (Kymriah ^® ), usos modificado células inmunes llamadas células T quiméricos receptor de antígeno (CAR). (La ilusión es un monstruo mítico con cabeza, cuerpo y cola de diferentes animales). Estas células se personalizan para cada paciente, utilizando las propias células T del paciente, extraídas del torrente sanguíneo en un proceso llamado aféresis. Luego, las células se envían a un laboratorio, donde se modifican con un gen que contiene una proteína que dirige a las células T para que se dirijan a las células B de leucemia con un antígeno específico (CD19) en su superficie. Los miles de millones de células T sobrealimentadas se producen y luego se vuelven a infundir al paciente. Todo el proceso dura unas tres semanas. «Estamos entrando en una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células del paciente para atacar un cáncer mortal», dijo el comisionado de la FDA, Dr. Scott Gottlieb, en un comunicado.

Según la Administración de Alimentos y Medicamentos, tisagenlecleucel puede causar efectos secundarios graves, incluido el síndrome de liberación de citocinas (SRC), una inundación tóxica de citocinas que puede provocar síntomas similares a los de la gripe, fiebre alta y / o efectos neurológicos potencialmente mortales y / u otros efectos secundarios. . La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) requiere que los hospitales que utilizan el tratamiento estén acreditados y capacitados para reconocer y manejar el SRC. Además de la aprobación de tisagenlecleucel, la FDA ha ampliado la aprobación de tocilizumab (Actemra ^® ) para tratar el SRC y especifica que no se debe administrar la terapia de células T con CAR a menos que el tocilizumab esté disponible de inmediato. Además, dado que el CD19 está presente en las células B sanas, tisagenlecleucel también puede destruir estas células, lo que aumenta el riesgo de infección.

Tratamiento revolucionario para la leucemia

Emily Whitehead es una de las primeras pacientes con terapia de células T con CAR que tenía 6 años cuando fue tratada en el Children’s Hospital of Philadelphia en una historia que apareció en la serie PBS. Cáncer: el emperador de todas las enfermedades . Emily estaba al borde de la muerte cuando le administraron una dosis de células CAR T que habían sido modificadas por un virus derivado del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). Emily tiene ahora 12 años y no muestra signos de enfermedad activa. Apareció con sus padres en una audiencia de la FDA sobre el tratamiento. Emily tenía ALL, un tipo de cáncer en el que la médula ósea produce demasiados linfocitos defectuosos.

En muchos casos, la ALL se trata con éxito con quimioterapia, trasplante de células madre o terapia dirigida. Pero en algunos casos, estos tratamientos no producen resultados suficientes y la enfermedad se vuelve muy resistente. En un ensayo clínico, 52 de 63 pacientes (82 por ciento) con células B en recaída o resistentes al tratamiento no mostraron signos de enfermedad en los tres meses posteriores al tratamiento con tisagenlecleucel. Se están realizando decenas de ensayos clínicos para determinar si las células CAR T podrían ser una opción de tratamiento para otros cánceres de la sangre, incluidos el linfoma y otros tipos de leucemia, así como los cánceres con tumores sólidos, como el cerebro y el materno. «Se requerirán esfuerzos de investigación adicionales para determinar el papel de este enfoque algo nuevo en el manejo del cáncer», dice el Dr. Markman.

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